自体细胞治疗帕金森前景良好

近日,首都医科大学宣武医院细胞治疗中心陈志国教授和张愚教授团队在生物医学领域著名杂志《治疗诊断科技》上发表论文指出,他们通过血液细胞重编程获得人源诱导神经干细胞,并通过小鼠模型验证了这一干细胞分化移植治疗帕金森病的安全性和有效性,为帕金森病患者的自体细胞治疗提供坚实的临床前基础。


  帕金森病是最常见的神经系统退行性疾病之一,其病因为中脑黑质致密部多巴胺能神经元变性死亡导致分泌的多巴胺明显减少,进而导致运动功能障碍。主要表现为静止性震颤、肌强直、运动迟缓和姿势步态异常,同时也会伴有睡眠障碍、抑郁、自主神经功能紊乱等非运动症状。

  陈志国介绍,目前临床上对于帕金森病治疗均为对症治疗,不能从病因上阻止病情的发展。干细胞移植治疗能够补充多巴胺能神经元的数量,增加多巴胺的分泌,被认为是帕金森病最有前景的病因治疗方案。但细胞来源困难、免疫排斥反应及移植细胞安全性一直是阻碍细胞移植治疗的主要瓶颈。

  在此项研究中,研究者采集健康成人外周静脉血,采用仙台病毒将外周血单个核细胞诱导成为神经干细胞,使仙台病毒灭活,之后对诱导神经干细胞进行全基因组测序,发现获得的两株诱导神经干细胞在原癌基因、抑癌基因及神经干细胞相关基因中均无有害突变。接着,研究者将多巴胺能神经前体细胞在分化的不同时间点分别移植入免疫缺陷小鼠颅内,发现分化第10天到第13天的多巴胺能神经前体细胞能够大量的存活并部分分化为成熟多巴胺能神经元,无肿瘤形成。移植后3个月内的研究结果表明:在移植后2周,小鼠行为出现显著改善,且持续至移植后3个月。经检测,每只小鼠脑内移植后存活的的细胞中,13.84%为成熟的多巴胺能神经元。

  陈志国表示,上述研究结果意味着,自体诱导神经干细胞分化治疗能够显著降低胚胎干细胞所伴随的异体排斥风险和诱导多能干细胞所伴随的致瘤性风险,该研究初步解决了帕金森病细胞治疗领域的细胞来源困难、免疫排斥反应及移植细胞安全性问题,使帕金森病病因治疗成为可能,有望向临床转化。

用微信扫一扫

用微信扫一扫